推动我国罕见病事业进一步发展让患者更好获益

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• 时间：2022-08-17 18:54
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　　由国家卫生健康委、国家药监局指导，中国罕见病联盟主办，北京协和医院、中国医院协会、中国医药创新促进会、中国研究型医院学会罕见病分会、北京罕见病诊疗与保障学会联合承办的“2020年中国罕见病大会”日前在京举办。北京协和医院院长、中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士指出，在“健康中国”战略的指导下，我国罕见病防治工作得到高度重视，各项推动罕见病防治工作发展的政策密集出台，我国罕见病相关工作迈向了新的阶段。

　　据赵玉沛院士介绍，联盟自成立以来，在聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、连接各界推动我国罕见病事业发展方面开展了卓有成效的工作。在罕见病诊疗方面，推动罕见病多学科诊疗，开展罕见病诊疗培训，开展罕见病******登记和推动我国罕见病直报。在罕见病药物可及和医疗保障方面，开展理论及政策研究，探索中国特色的罕见病药物和医疗保障方案。未来，联盟将与各位同道一起继续深耕罕见病领域，为早日实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标，建设健康中国，决胜全面建成小康社会做出新的更大贡献。

　　国家卫生健康委主任马晓伟介绍说，国家卫生健康委会同相关部门印发了的第一批罕见病目录，明确了我国罕见病的概念和病种范围，划定了管理范畴；组建全国罕见病诊疗协作网，建立了罕见病双向转诊、远程会诊制度；开展罕见病病例直报、成立专家委员会、发布罕见病诊疗指南并持续开展培训等，为提升我国罕见病诊疗能力提供了全方位的政策措施保障。国家药监局、国家医保局、科技部和工信部等部门也分别在罕见病药品保障、医疗保障、科研攻关和罕见病药品项目产业化等方面开展了大量的工作，有力推动了我国罕见病事业的发展。

　　马晓伟强调，做好罕见病工作对保障公民健康权、提高全民健康水平、建设健康中国具有重大意义。做好罕见病工作是推动医改向纵深发展的必然要求，是促进学科发展的内在要求，也是提高医院内部管理水平的重要实践。他说，罕见病病因复杂，开展罕见病病因、药物相关研究，是推动我国医学基础与临床相结合取得科研突破的重要契机。基础与临床结合的重要性，在抗击新冠肺炎疫情中得到了很好的印证和体现，今后，罕见病工作要更加注重发挥基础研究及基础与临床相结合的作用。希望联盟等相关学协会及全体医务工作者，在罕见病的基础与临床相结合方面开展更多工作，取得突破。下一步，国家卫生健康委将围绕明确工作原则、开展科学防治，完善协作机制、提高管理水平，适时考核评估、引导高质量发展，完善医疗服务、注重人文关怀，从四个方面继续推进罕见病相关工作，为更好地保障罕见病患者健康权益，提高全民健康水平，决胜全面建设小康社会做出新的更大的贡献。

　　国家工业和信息化部副部长王江平指出，提高罕见病诊疗水平是健康中国建设的一项重要任务，罕见病疾病负担重、社会关注度高，对提高诊疗水平、开发有效药物的需求十分迫切，相关政策急需健全。工信部高度重视罕见病药物的开发、生产和交易，开展了大量工作，有力推动了我国罕见病药物事业的发展。在通过政策引导企业发展罕见病药物方面，印发了蛋白类生物药和疫苗重大创新发展实施方案和医药工业发展规划指南，均将罕见病药物列为重点支持对象。在将罕见病药物纳入短缺药的种类进行管理方面，将罕见病药物列为重点监测和保障供应的对象。通过专项对罕见病药物的产业化项目给予政策支持等方面，将罕见病药物产业化项目纳入产业转型和技术改造专项支持范围，将临床急需的罕见病药品纳入工程化攻关重点任务。下一步，工信部将在调动科研机构、生产企业开发罕见病药物的积极性，和多方联动，研究制定罕见病药物的激励政策方面开展更多工作。

　　王江平表示，在抗击新冠肺炎疫情的过程中，医药工业体现出了突出的应急保障能力和产业基础优势，是我国新冠肺炎疫情有效控制后经济恢复最快的行业之一。未来工信部将与社会各方一起努力，推动我国罕见病防治工作取得更大的成绩。

　　“国家药监局认真贯彻落实有关药品监管工作的重要精神，高度重视罕见病患者的用药需求，以深化审评审批制度改革为统领，从加强法规标准建设、优化******管理体系、提高药品审评审批效率等方面入手，开展了大量工作。”国家药监局副局长陈时飞介绍说，在优化审批审评程序，加快罕见病用药上市的速度方面，建立了罕见病药品的优先审评审批程序，为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道，60天内完成审批。在满足临床急需方面，已经遴选发布了两批临床急需境外新药评审的名单，其中罕见病治疗药品超过总量的50%，第三批评审名单的工作已经接近尾声，即将公布。在构建沟通平台，做好罕见病治疗药品研发的服务和指导，建立了药品研发与技术审评衔接的沟通讨论机制，还陆续出台了接受药品境外临床适应数据的技术指导原则。在加强部门联动方面，配合有关部门对罕见病治疗药品实施优惠政策。下一步，国家药监局将会同国家卫健委等有关部门坚持深化改革，鼓励创新，加强部门联动，鼓励支持罕见病治疗药品的研发，进一步保证罕见病患者的权益。

　　2022年8月13日，在安徽省滁州市来安县，国网安徽电力党员服务队队员正在对当地一家企业大负荷生产设备进行安全用电检查，指导企业节能（错避峰）生产。

　　8月9日，来自中国、越南、尼日利亚、也门等国的摄影师和留学生，在澜沧江昂赛大峡谷体验漂流。

　　2022年8月9日，内蒙古自治区兴安盟，选手在那达慕大会上参加射箭比赛。日前，兴安盟那达慕正在内蒙古兴安盟科右前旗乌兰毛都草原举行。本届那达慕大会期间将举办诗歌那达慕、传统美食那达慕、音乐那达慕以及赛马、射箭、搏克比赛等活动。

　　2022年8月8日，在重庆万盛经开区南桐镇金兰坝村，青山绿野与金黄色稻田和鱼塘相互映衬，田野的线条在稻田中穿梭，美不胜收。近年来，当地加快采煤沉陷区生态环境修复，将绿色还给矿山，昔日采煤沉陷区，今日放眼满山绿。

　　近几年，青海省不断加大投入和保护治理力度，持续推进青海湖流域生态环境保护和综合治理工程，流域生物多样性和物种丰富度显著提升，吸引来自全国各地的游客前来旅游休闲。

　　随着暑期到来，天台山进入旅游旺季，当地高度重视文化旅游融合发展，不断挖掘提升太阳文化资源，聚力打响日照太阳文化品牌。

　　暑假期间，东港区充分发挥村镇新时代文明实践所作用，招募老师、志愿者等深入到268个乡村书屋，为学生开展各类教育服务，让孩子们度过一个快乐充实的暑假。

　　四川省华蓥市禄市镇姚家塝村在灼灼其华的紫薇花和翻着金浪的水稻点缀下，恰似一幅恢宏绚丽的锦绣画卷。

　　2022年8月3日，由中铁十一局施工的湖北省襄阳市环线提速改造工程跨襄阳北编组站大桥T3主墩顺利实现转体。

　　近年来，该县大力推广蜜蜂养殖产业，通过公司+合作社+蜂农的发展模式，形成了集养殖、加工、销售为一体的产业链，拓宽了农民的增收渠道。

　　2022年7月29日，河南省三门峡市西闫乡东吕店村农民为铁棍山药进行管护作业。盛夏时节，豫西大地黄河南岸广袤的田野里，红薯、铁棍山药、葡中药材等农作物长势喜人，农民们正抢抓农时进行管护作业，田间地头一片忙碌景象。

　　2022年7月28日，江苏省淮安市淮安区钦工镇条沿村1500亩梨园内，脆甜可口的翠冠梨挂满枝头，农户们忙着采摘、装箱、运输，呈现一片繁忙的丰收美景。今年夏天持续高温，市场行情看好，预计全村梨子总销售超千万元，人均增收超2000元。

　　2022年7月26日，辽宁省沈阳市30余位小学生在辽宁猎鹰国防教育基地参加暑期国防教育夏令营活动。八一建军节前夕，学生们通过军事拓展项目训练，培养自主独立的生活习惯和吃苦耐劳的意志品质，同时增强了学生们的国防意识。

　　湖南张家界市武陵源景区天子山索道工作人员对索道运行设施进行安全检查。该景区在做好疫情防控、预约游览等服务保障措施的基础上，加大对景区内高空客运索道的安全隐患排查力度，保障高温天气下旅游接待安全。

　　2022年7月24日，河北省遵化市团瓢庄乡山里各庄村在废弃尾矿上修建的景区灯火通明、人来人往，热闹非凡。

　　2022年7月22日，江苏省宿迁市宿迁印象·袁家村，江苏省非物质文化遗产之一——跑驴（丁嘴跑驴）非遗传承人在为游人表演

                

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